武田药品工业株式会社宣布，该公司研究中的用于治疗复发或难治全身性轻链淀粉样变的口服蛋白酶体抑制剂ixazomib (MLN9708) 被美国食品药品监督管理局(FDA)认定为突破性治疗药物。这是首个被认定为突破性治疗药物的蛋白酶体抑制剂和用于AL淀粉样变的研究药物。
ixazomib用于该适应证的开发项目从1期临床试验直接进入3期，即TOURMALINE-AL1，该试验目前正在评估ixazomib联合地塞米松用于复发或难治AL淀粉样变患者。这是针对复发或难治AL淀粉样变的唯一3期试验，正在全球招募受试者。
认定突破性治疗药物，旨在加快那些治疗严重或威胁生命的疾病的新药的开发和审批。认定突破性治疗药物，要求有初步的临床证据表明该药对某一有临床意义的终点的改善，可能显著优于现有药物。用于支持该认定的数据将在美国血液学会(ASH)年会上呈报，该会议将于2014年12月6-9日在旧金山召开[摘要3450：复发或难治全身性轻链(AL)淀粉样变(RRAL)患者(Pts)中，研究中的口服蛋白酶体抑制剂(PI) ixazomib的1期研究长期转归指标在推荐3期剂量(RP3D)时的结果]。
Tufts大学医学院教授、血库和干细胞处理实验室主任Raymond L. Comenzo, M.D.说：“AL淀粉样变患者面临一种能够累及多数器官和组织的致残性疾病。他们在与这一罕见而侵犯性的疾病进行抗争，认定ixazomib为突破性治疗药物是为他们开发新药过程中的重大里程碑。评估ixazomib用于治疗复发或难治AL淀粉样变患者取得了积极的初步数据，我们对此感到鼓舞。”
意大利Pavia大学全身性淀粉样变研究与治疗中心主任Giampaolo Merlini教授说：“Ixazomib是突破性的药物，在大多数既往用过多种治疗的AL淀粉样变患者中显示活性和器官改善。”
AL淀粉样变是一种罕见而侵犯性的蛋白质错折叠疾病，美国每年获诊的患者不到3,000例。其特点是机体器官和组织中有淀粉样蛋白的沉积。尽管AL淀粉样变可累及不同人群的不同器官，但其常累及心脏、肾脏、肝脏、脾脏、神经系统和胃肠道。美国或全球尚无治疗药物获准用于AL淀粉样变，因此有着巨大的、未获满足的医疗需求。
武田肿瘤治疗领域部门负责人Michael Vasconcelles, M.D说：“此次突破性治疗药物认定也是对本公司肿瘤开发项目优势的重要认可，以及我们将蛋白酶体抑制扩展到其他疾病的承诺，这些疾病传统上并非研发重点。我们要感谢参与该项目的患者、研究人员和机构，是他们造就了这一里程碑。”
认定为突破性治疗药物的化合物，在高效药物开发项目上会获得FDA更加深度的指导，同时FDA也会加强承诺，指派资深专家进行审理。
